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ACP-ADA

효소보충요법(ERT; enzyme replacement therapy)
새로운 장이 열립니다.

  • 중증복합면역부전증(SCID)아데노신 탈아미노효소 결핍증은 중증복합면역부전증(SCID) 중에 가장 큰 비중인 15% 정도를 차지하는 질환입니다. T림프구, B림프구 두 계통에 선천적인 결손 혹은 결합이 합병하여 세포성 면역과 항체 면역 모두가 결손된 질환으로, 심각한 면역기능 이상을 일으켜 중증복합면역부전증(SCID)으로 나타납니다.

  • 기존 치료방법의 한계SCID는 유전적인 질병이기 때문에 이 질환을 가지고 출생한 아기는 출생 직후부터 무균 생활을 해야 하며, 치료법으로는 조혈모세포이식이 가장 효과적인 치료 방법이며, 그렇지 못한 경우 근육주사로 투여하는 효소보충치료를 받습니다. 하지만 세포치료 방법은 1회 시술에 17억의 막대한 치료비가 필요하고, 기존의 효소보충치료는 정작 ADA가 필요한 세포 안으로의 효소 전달이 제대로 이루어지지 않아 효과적인 치료가 되지 못하고 있습니다.

  • 효소의 효과적 전달당사의 ACP-ADA 치료제는 ADA(탈아미노효소)와 ACP를 결합하여 ADA를 세포 안까지 효과적으로 전달하며, 혈액 내에서도 작용하지만 혈구세포내로 전달되어 궁극적인 세포내 활성을 나타내어 가장 경제적이면서도 효과적인 중증복합면역부전증(SCID) 치료제로 개발되고 있습니다.
    SCID는 희귀질환으로 분류되어 빠른 Track의 임상진행이 기대되며 임상이 성공하는 경우 희귀질환 치료제 개발에 따른 추가적인 인센티브도 기대됩니다.